今年以来，驻市卫健委纪检监察组立足本职工作，深挖民生大事内涵，以开展“我为群众办实事”活动为契机，监督推动市医保局深化医疗保障制度改革，打造“医保惠民、一生守护”的党建品牌，推动“天价药”“孤儿药”在我市落地，让罕见病患者也能用上对症药物，并大大减轻家庭的经济负担，进一步提升了全市医疗保障水平。
贺州12岁少年阳阳(化名)从学走路起，就易跌跤、走不远。随着年龄增长，他在行走时总是比同龄儿困难，躯体存在不同程度的畸形。父母带着他到当地多家医院求医，但一直无法查清他患有何种疾病。直到2021年，阳阳在一家医院经基因检测后，终于确诊患有脊髓性肌萎缩症。
父母带着阳阳满怀希望来到我市妇幼保健院求诊。接诊后，该院向市医保局提出了“脊髓性肌萎缩症治疗医保费用的支出方式”的请示。收到请示后，市医保局立即进行专题研究，并批准了该请示。
前段时间，阳阳顺利接受了第一次诺西那生钠的鞘内注射术，术后运动能力实现逐渐恢复。他也是我市接受该药治疗的首位患儿。
据悉，脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经疾病，它会造成运动神经元退化、肌肉萎缩、肌肉无力，最终造成死亡。2019年，“诺西那生钠注射液”在中国上市，成为我国首个能治疗脊髓性肌萎缩症的药物。但该种药物刚上市时定价为1针69.97万元，患者需要在前63天注射4针，往后每4个月注射1针，终身用药。今年1月1日，新版国家医保药品目录正式实施，该药品进入医保后为33180元，医保报销后患者自费费用仅需9000元左右。
“‘每一个小群体都不应该被放弃’正在我市变成温暖的现实。”市医保局相关负责人表示。近年来，我市高度重视罕见病医疗保障工作，截至目前，已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。该局积极推动国家医保目录落地执行，除诺西那生钠注射液外，法布雷病特效药“瑞普佳”通过医保谈判进入国家医保药品目录，单针价格由1.2万元降至3100元。驻市卫健委纪检监察组将持续推动该局采取措施，推动“天价药”“孤儿药”在我市落地，助力罕见病患者就近治疗用药，避免异地就医增加个人负担，让利好惠及更多患者。
